6 de Mayo Congreso ARVO, Seatle USA.
Informe del Dr. Nicolás Cuenca y la Dra. Isabel Pinilla.
Primera parte del resumen de los doctores Nicolas Cuenca e isabel Pinilla que asistieron a dicha reunion. En los próximos días colgaremos las dos partes siguientes.
La reunión de Retina Internacional tuvo lugar el día 6 de Mayo durante el Congreso de ARVO en Seatle. La introducción la realizó la presidenta de Retina Internacional Christina Fasser dando la bienvenida a los asistentes de todos los países y a los participantes en las exposiciones.
Las ponencias científicas fueron moderadas por los Doctores E. Zrenner y J. Hollyfield. La reunión se dividió en tres apartados: Uno sobre retinosis pigmentaria y enfermedades raras, otro sobre degeneración macular asociada a la edad y, por último, se habló en general de diversas opciones terapéuticas.
1) Retinosis pigmentaria y enfermedades raras.
1) En primer lugar habló el Dr. José Sahel, del Instituto de la Visón de Paris, que comentó el tratamiento del síndrome de Usher de tipo 1B. Están realizando un estudio clínico en humanos con síndrome de Usher tipo 1B utilizando adenovirus para realizar terapia génica vehiculizando el gen MY07A. Se trata de un ensayo cuyo objetivo primario es valorar la seguridad y eficacia de dosis ascendentes del agente génico transferido. El proyecto se está desarrollando con 15 pacientes y no han presentado problemas de seguridad.
2) Terapia génica de la Coroideremia presentado por el Dr. Markus Groppe del grupo del Dr. Robert McLaren. Se trata de un Ensayo Clínico en fase I, utilizando adenovirus para el reemplazo del RPE65. Se han inyectado 12 pacientes, 6 con ellos con un seguimiento superior a los 6 meses, y no han tenido efectos negativos del vector viral y ha mejorado la función visual. En 2 de los pacientes ha mejorado la agudeza visual, sensiblidad al constraste y microperimetría, siendo este último test el más sensible para detectar los cambios, con mejorías respecto al ojo contralateral. Describieron la técnica de la inyección del vector adenoviral, compleja por el estado de la retina, y que podrá ser de utilidad en otras distrofias de conos El Ensayo es un ensayo multicéntrico, en el que toda las técnicas quirúrgicas se realizarán en Oxford.
3) El Dr. Dr. Arthur Cideciyan habló de la degeneración de los fotorreceptores después de la terapia génica en el tratamiento con RPE65. En total desde 2007 se han tratado 15 pacientes y se conocen resultados a largo plazo. Comentó que tras la terapia genica se mejora la visión, mejoría que permanecerá durante al menos 3 años. Sin embargo las retinas tratadas perderán fotorreceptores a la misma velocidad que las no tratadas yaque los fotoreceptores siguen su curso de degeneración por lo que es importante completar la terapia génica con factores neuroprotectores.Estos resultados son similares a los obtenidos en el modelo canino.
4) El Dr. Shuichi Yamamoto expuso los resultados del estudio clínico realizado en Japón en fase 3 usando gotas de Unoprostone. El Unoprostone es un fármaco que disminuye la persión intraocular mejorando el flujo coroideo al modificar los canales del Calcio y además posee efecto inhibidor de la apoptosis. El estudio se ha realizado en 100 pacientes aleatorizados en placebo y tratamiento a dosis bajas y altas, obteniéndose los mejores resultados con las dosis más elevadas. El aumento de la sensibilidad de la retina disminuye al retirar el tratamiento y después de 2 años de terapia persiste un aumento de sensibildiad en las dosis altas. Ha sido aprobada la continuación del estudio en Fase III para valorar los cambios en la sensibilidad retiniana central.
5) El Dr. Robin Ali comentó el proyecto de transplante de fotorreceptores donde se ha visto que existe una buena integración de las células trasplantadas con el resto de la retina, estableciendo contactos sinápticos.
6) El Dr. T. Reh comentó dos aspectos de la investigación que etaban realizando. El primero era el trasplante de célula progenitoras diferenciadas hacia células ganglionares y conos, y lo habían realizado tanto en un modelo roedor (ratón mutante de crx) donde habían migrado e integrado bien las células, y en un primate no humano donde también habían obtenido una buena integración permaneciendo mayor tiempo la Capa Nuclear Externa y con mas número celular en la Nuclear interna. En ninguno de los modelos había sido necesario utilizar inmunosupresión y no había habido problemas de rechazo. Planteó en segundo lugar el tramiento de enfermedades de la retina interna con células de la glia que sometidas a una trasfección por el gen ASCL1 puedan ser fuente de células progenitoras neurales para reparar la retina.
7) El Dr. Gustavo Aguirre expuso los resultados del estudio de la liberación intraocular de CNTF en células encapsuladas para mejorar la función de los conos y la vision diurnal en perros con CNGB3 Acromatopsia. Se recupera la función de los conos de una manera transitoria durante unas 8 semanas por la acción sobre la subunidad deficitaria, pero se tienen que determinar cual es la dosis idónea de CNTF para mejorar la vision. Igualmente comentó que los resultados de la terapia génica obtienen mejores resultados en perros jóvenes que adultos y que su duración es sobre unas 5 semanas. Planteó también la posibilidad de realizar implantes múltiples.
Continuará en los próximos días….
