La Fundación para la Investigación de la Coroideremia de EE.UU. nos ha puesto en conocimiento de la siguiente información con respecto a un nuevo ensayo clínico de opto genética para pacientes con coroideremia:
Ray Therapeutics Inc., es una empresa de biotecnología con sede en Berkeley, California, centrada en el desarrollo de terapias génicas que pueden restaurar la función visual en personas con enfermedades que causan ceguera.
Actualmente, la compañía se centra en enfermedades de la retina, como la Coroideremia y la Retinosis Pigmentaria, con planes de expandirse a la Enfermedad de Stargardt y la Atrofia Geográfica.
Utilizando el nuevo campo de la opto genética visual, los virus modificados se utilizan para administrar proteínas sensibles a la luz en el ojo, convirtiendo eficazmente las neuronas de la retina en fotorreceptores.
Con este método independiente de la mutación, la compañía espera restaurar la función visual en personas con enfermedades que tienen como consecuencia la ceguera, como es la Coroideremia.
La compañía se encuentra actualmente en un estudio de seguridad de Fase 1 en pacientes con Retinosis Pigmentaria, con una expansión a Coroideremia que se iniciará en marzo de este año.
El estudio actual se centra y se centrará en los resultados de seguridad, pero los pacientes del estudio también serán evaluados para determinar los resultados de eficacia en función de la dosis que reciban.
Los resultados de la eficacia se probarán en un centro de pruebas exclusivo en Irvine, California.
Esta información ha sido traducida y diseminada por FARPE.
Seguiremos informando de las actualizaciones de este estudio.
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