Desde FARPE queremos compartir una importante actualización remitida por Retina International, referente a los avances en el desarrollo de una terapia génica innovadora para la retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X (XLRP).
La Foundation Fighting Blindness (EE. UU.), miembro de Retina International, ha informado de avances en la fase 3 llamada «LUMEOS«, que evalúa la eficacia de la terapia génica bota-vec, desarrollada por Johnson & Johnson.
Investigadores y defensores instan a Johnson & Johnson (J&J) a presentar una Solicitud de Licencia de Biológicos (BLA) para la terapia génica bota-vec ante la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA), así como ante organismos reguladores de otras regiones, como la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) y la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios (MHRA) del Reino Unido. Esto se produce tras la publicación de informes sobre mejoras significativas en la visión con la fase 3 LUMEOS en personas tratadas bilateralmente con la terapia génica bota-vec.
Este desarrollo es de particular importancia para la comunidad de personas afectadas por distrofias hereditarias de la retina, dada la gran necesidad insatisfecha de tratamientos eficaces.
Muchos participantes han reportado mejoras significativas en la visión, lo que renueva la esperanza de una posible opción de tratamiento.
Nos unimos a Retina Internacional en su mensaje, y es que, como representantes de pacientes, creemos que los resultados del estudio, tomados en conjunto, indican tanto seguridad como eficacia y muestran una verdadera promesa de hacer una diferencia significativa en la vida de las personas.
Puede leer la declaración completa y los testimonios de los pacientes aquí: https://www.fightingblindness.org/news/retinal-research-community-urges-johnson-johnson-to-seek-regulatory-approval-for-its-xlrp-gene-therapy-2356
Desde FARPE os mantendremos informados de todos los avances.
Si quieres que te lleguen todas las novedades, directamente a tu correo, escríbenos a: farpe@retinosisfarpe.org