PYC Therapeutics recibe respaldo clave de la FDA para su ensayo clínico registracional
La compañía biotecnológica PYC Therapeutics ha recibido la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) para avanzar con el diseño de un estudio clínico registracional de su fármaco experimental VP-001, dirigido al tratamiento de la Retinosis Pigmentaria tipo 11 (RP11), una enfermedad genética que causa pérdida progresiva de visión desde la infancia.
Este avance llega tras los resultados positivos de sus estudios actuales de Fase 1/2, en los que pacientes tratados con VP-001 mostraron mejoras en agudeza visual y sensibilidad retiniana. La FDA ha confirmado que:
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La propuesta de PYC de incluir un brazo de control simulado («sham») dentro del ensayo registracional es aceptable;
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Los criterios de inclusión y exclusión propuestos por PYC para el estudio son aceptables;
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Cualquiera de los criterios de valoración que PYC está evaluando actualmente en los estudios de Fase 1/2 puede ser designado como criterio de valoración principal en el estudio registracional (los dos criterios son la Agudeza Visual con Baja Iluminación -LLVA, por sus siglas en inglés– y la Microperimetría);
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Se requerirán datos de al menos 24 meses del estudio registracional para respaldar la NDA (sin perjuicio de una posible solicitud de aprobación acelerada por parte de PYC).
PYC utilizará esta orientación para finalizar el diseño propuesto del estudio registracional antes de buscar la aprobación del protocolo por parte de la FDA en la segunda mitad de 2025, e iniciar el ensayo posteriormente.
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