'Helpify', ayer presento en las Palmas los últimos avances en investigación biomédica de enfermedades raras

Plataforma promovida por el CIMA de la Universidad de Navarra y FEDER busca impulsar la terapia génica para estas enfermedades, con las que conviven 160.000 canarios

German en HelpifyLos avances en investigación se presento el jueves 24 de noviembre en la sede del Ilustre Colegio Oficial de Médicos (C/ León y Castillo 44. Las Palmas de Gran Canaria) la conferencia “Terapia génica: el futuro de las enfermedades raras” y en el FARPE fue representado por el presidente Don German Lopez Fuentes

 Pamplona, 18 de noviembre. Impulso la investigación biomédica en enfermedades raras a través de microdonaciones. Es el principal objetivo de Helpify, siendo una plataforma promovida por el Centro de Investigación Médica Aplicada (CIMA), de la Universidad de Navarra y la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER).

La iniciativa se presenta en Canarias ayer, jueves 24 de noviembre, a las 18 h, en colaboración con Ilustre Colegio Oficial de Médicos de Las Palmas de Gran Canaria. Será tras la conferencia “Terapia génica: el futuro de las enfermedades raras”.


Después de haber pasado por Barcelona, Pamplona, Murcia, Madrid, Santander, Valencia, Badajoz y Bilbao, el proyecto llega a Canarias de la mano del Dr. Cristian Smerdou, investigador del Programa de Terapia Génica del CIMA; Javier Viñeta, director de Desarrollo Institucional del CIMA; Sergio Barrera Falcón, coordinador de FEDER Canarias y miembro de GERCAN; y Germán López Fuentes, presidente de FARPE y FUNDALUCE, miembro de GERCAN y patrono de Fundación FEDER. La cita tendrá lugar en el Ilustre Colegio Oficial de Médicos (C/ León y Castillo 44. Las Palmas de Gran Canaria). La entrada es libre hasta completar aforo.


Se estima que las enfermedades raras afectan a unas 160.000 personas en Canarias. El objetivo de este evento es que “quienes conviven con una enfermedad rara así como investigadores y profesionales sanitarios de las islas puedan conocer los últimos avances en terapia génica. La investigación biomédica exige el apoyo de la sociedad para impulsar nuevos estudios que logren el tratamiento de estas patologías”, recuerda Sergio Barrera.
Los beneficios de la terapia génica


Según explica el Dr. Cristian Smerdou, investigador del Programa de Terapia Génica y Regulación de la Expresión Génica del CIMA, “la introducción en el organismo de copias correctas del gen dañado podría ser un tratamiento eficaz para estos niños. Para lograrlo, necesitamos identificar el vehículo o vector más adecuado y ensayarlo en el laboratorio, una fase previa a los ensayos clínicos que es imprescindible para garantizar la eficacia y la seguridad del tratamiento”.


El CIMA es un centro de referencia en España en el tratamiento preclínico de enfermedades raras mediante la aplicación de terapia génica. Recientemente han desarrollado un vector terapéutico que revierte los síntomas de la enfermedad de Wilson en modelos animales, una patología genética que produce daños graves en el hígado y el sistema nervioso. «Los resultados obtenidos hasta el momento sugieren que la terapia génica podría aplicarse de manera exitosa en otras enfermedades monogénicas como el síndrome de Dravet. Para impulsar este proyecto necesitamos que toda la sociedad, tanto empresas como particulares, se impliquen y apoyen esta iniciativa. Entre todos podremos ofrecer una solución a miles de enfermos y a sus familiares», aseguró el Dr. Smerdou.